En engageant et en responsabilisant les chercheurs grâce à notre approche de soins translationnels, en accordant des subventions sur la base des conseils des patients et des parents et en catalysant le bénévolat au sein du personnel médical et de recherche, nous augmentons l’efficacité de la recherche, en réduisant la durée moyenne des cycles d’identification des maladies rares, de recherche et de développement de médicaments.
Notre modèle de soins translationnels peut améliorer la vie des patients atteints de maladies rares en l’espace de 18 mois à 3 ans, en créant de l’espoir en cours de route et en influençant à terme la manière dont les maladies rares sont prises en charge.
