La Fondation pour les maladies rares est passionnée et a de solides antécédents en ce qui concerne la mise au point de traitements potentiels et la fourniture de fonds d’amorçage significatifs pour la recherche et le développement, ainsi que de ressources pour les patients atteints de maladies rares et les personnes qui s’en occupent.
Nous nous distinguons des organisations caritatives traditionnelles qui se concentrent sur les maladies courantes en finançant des projets de recherche à grande échelle, s’étalant sur plusieurs décennies, avec des frais généraux importants qui concernent principalement les salaires du personnel et de l’administration.
Depuis 2009, nous avons octroyé 464 micro-subventions et 14 traitements potentiels en investissant seulement 2,1 millions de dollars. Notre portée mondiale nous a amenés à travailler avec des institutions dans plus de 50 pays sur 3 continents. Les chercheurs ayant bénéficié de 25 % de ces micro-subventions ont ensuite obtenu jusqu’à 8,6 millions de dollars de financement relais pour développer leurs travaux que nous avons lancés grâce à notre investissement dans les micro-subventions.
Le principe fondamental de notre philosophie de recherche est de permettre aux praticiens, aux patients et aux chercheurs de trouver des solutions pratiques en réaffectant des médicaments et en trouvant des remèdes dans un délai de 12 à 48 mois avec un investissement de départ d’à peine 5 000 dollars.
Dans notre modèle de recherche translationnelle sur les soins, les patients sont des participants qui, d’utilisateurs finaux, deviennent des catalyseurs de changement et des décideurs, donnant le feu vert au financement de départ des projets de recherche qui promettent les avantages les plus immédiats et les plus pratiques.
individual projects
seeded
disbursed
institutions funded
En ce qui concerne les programmes, notre philosophie est que personne n’est une île et qu’à aucun moment une personne ne se sent plus isolée et plus seule que lorsqu’elle est confrontée à une maladie rare. Nous pensons que le savoir tribal et le soutien entre pairs permettent de créer des liens, de se développer, de gagner en efficacité et d’apporter un soutien essentiel aux familles touchées par une maladie rare.
Plus récemment, lorsque la pandémie de COVID-19 a frappé, la FRD s’est orientée vers la satisfaction des besoins les plus critiques de la communauté des maladies rares à travers le Canada par le biais de la campagne Glowing Hearts.
Cette initiative vise à apporter des solutions à la population la plus vulnérable, les enfants atteints d’une maladie rare, qui ont été le plus souvent négligés pendant la pandémie. Trois projets de recherche, dont deux sont encore en cours, ont étudié les différentes facettes de la pandémie de COVID-19 sur les enfants :
- Cette initiative vise à apporter des solutions à la population la plus vulnérable, les enfants atteints d’une maladie rare, qui ont été le plus souvent négligés pendant la pandémie. Trois projets de recherche, dont deux sont encore en cours, ont étudié les différentes facettes de la pandémie de COVID-19 sur les enfants :
- “Expériences de traumatismes médicaux chez les parents d’enfants présentant une complexité médicale” Chercheur principal : Dr. Tammie Dewan
- “Mesures des résultats rapportés par les patients au cours de l’étude COVID-19 afin de promouvoir la recherche et la collaboration pour les enfants atteints de complexité médicale et de maladies rares”. Chercheur principal : Dr. Nora Fayed
- Lever 4,8 millions de dollars d’ici la fin de l’année 2025
- Microfinancement de 600 nouveaux projets de recherche
- Développer notre réseau de soutien à travers les États-Unis et l’Amérique latine